百健完成nusinersen滚动新药申请，首个重磅RNA药物有望上市

 

9月26日，百健宣布完成在研新药nusinersen的滚动新药申请。该药物被开发用于脊髓性肌肉萎缩症，百健同时提交了优先审评的申请，如果被FDA授权，将会缩短NDA审评时限。

 

脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传病，是婴儿头号杀手，由于SMN1失活变异造成。人体还有一个序列极其相近的SMN2基因，但这个基因表达时缺失7号外显子，导致蛋白略短，很快被降解。Nusinersen和SMN2前mRNA结合，促进7号外显子编入mRNA中，因此产生功能类似SMN1的蛋白。Nusinersen由百健和Ionis合作开发，

 

今年8月份，Nusinersen在一个儿童脊髓性肌肉萎缩症的III期临床因中期分析显示达到试验一级终点而被提前终止。目前脊髓性肌肉萎缩症没有药物上市，根据分析师预测，Nusinersen峰值销售有望达到10-20亿美元，成为首个重磅RNA药物。